RNAi药物的临床研究进展

RNAi药物的临床研究进展

RNA干扰(RNAi)是指在细胞内由双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介导的降解同源序列的mRNA,从而抑制相应基因表达的现象.它是转录后基因沉默(PTGS)的一种.RNA干扰不仅是基础研究的热点,也是临床应用研究的热点,小干扰RNA(siRNA)药物虽然在国际上已有部分进入I～III期临床研究,但是siRNA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍.核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解,而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎,该技术一旦被攻克,将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗.本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述.

作 者： 王庆晓 王建军 徐根兴   作者单位： 王庆晓,王建军(南京大学生命科学院,南京,210093)

徐根兴(南京大学公共健康医学中心生命分析化学教育部重点实验室,南京,210093;江苏省基因药物工程技术研究中心,苏州,215128) 

刊 名： 药学与临床研究  ISTIC 英文刊名： PHARMACEUTICAL AND CLINICAL RESEARCH  年，卷(期)： 2010 18(2)  分类号： Q78  关键词： RNA干扰   siRNA药物   临床研究  

【RNAi药物的临床研究进展】相关文章：

长效重组药物研究进展04-26

RNAi-分子免疫系统04-27

RNAi抑制IEC-6细胞中ERp29表达04-26

枯竭研究进展04-26

药物分析的就业前景08-22

家庭药物保存常识02-02

影响药物作用的因素04-26

关注手性药物04-27

曼陀罗毒性的研究进展04-26

酶工程的研究进展04-26